Генетичні хвороби можуть бути подолані через 4-5 років – українські вчені

Генетичні хвороби можуть бути подолані через 4-5 років – українські вчені

Фото: businessinsider.de

Науковці кажуть, що відкриття американських генетиків є величезним проривом у медицині.

У Сполучених Штатах вилікували від генетичної хвороби живий ембріон. Це називають "відкриттям десятиліття", йдеться в сюжеті ТСН.19:30.

8-річна Уляна легко випереджає батька на новому візочку. Пандус і подвір'я перебудовували всією родиною, щоби можна було дістатися до дерев біля паркана. Таких, як Уляна, на всю Україну лише дві сотні. Абсолютну більшість генетична хвороба вбиває ще немовлятами. "Більше двох років нам ніхто не давав", - кажуть батьки. Спинально-м'язова атрофія – це коли поступово відмовляють усі м'язи в організмі. У найтяжчих випадках дитина не здатна самостійно ні їсти, ані дихати. Уляна теж спить зі спеціальним аппаратом, її спину підтримує корсет, а шию по п'ять годин на день витягує особливий механізм.

Відкриття десятиліття: у США від генетичної хвороби вилікували живий ембріон

Відкриття десятиліття: у США від генетичної хвороби вилікували живий ембріон

Батько розповідає про байдужість чиновників і роздратованість лікарів – усе, що довелося почути за сім років боротьби. "Заведіть собі іншу дитину, це не перспективно", - переказує він жорстокі слова чужих людей. Здолати хворобу Уляни, а заразом і інші генетичні недуги, для науки віднедавна – питання найближчої перспективи. В університеті Орегони вчені вилікували людські ембріони за допомогою нової технології зі складною назвою CRISPR, яка зробила процес генетичного виправлення дуже простим.

CRISPR – це група молекул, які можуть редагувати ДНК. Власне, ви можете зробити дуже тонке налаштування і вплинути на будь-яку частину ДНК, яку хочете. Молекули можуть обрізати цю частину і вставити замість неї іншу. Таким чином можна полагодити дефективний ген і вилікувати будь-яку генетичну хворобу. Це кардинально відрізняється від того, як найчастіше створюються ГМО, коли ви берете існуючий ген одного виду і вставляєте його в інший вид. У випадку зі CRISPR ви можете сказати – оцей конкретний шматок ДНК шкідливий, я хочу його трохи змінити. І зробити саме цю конкретну зміну. Або багато-багато конкретних змін, які вам потрібні, щоб отримати радикально оновлений організм.

Лабораторія, яка працює з CRISPR в Україні, міститься в інституті геронтології. Важко повірити, що в темному, ще радянському коридорі класичного НДІ ховається щось настільки сучасне. Більшу частину кімнати, куди Олександр Коляда запрошує ТСН, займає гігантський чорний мікроскоп. У цій та сусідніх лабораторіях генетики досліджують процеси старіння і намагаються його вповільнити. CRISPR використовують, щоби змінювати ДНК у численних експериментах. "Технологія насправді дуже проста, і в цьому її головна перевага. В багатьох країнах, і у нас в лабораторії, ми залучаємо студентів для роботи з цією технологією", - зізнався науковець.

Процес на вигляд такий: до кишкової палички аспірант Іван підживлює фрагменти ДНК – їх купують за кордоном. Далі виростають нові колонії, із них виділяють гени - у спеціальній центрифузі. Після цього потрібно взяти людські клітини, здебільшого зі шкіри чи крові, які зберігаються у гігантських бідонах із рідким азотом, і перенести до них отриманий розчин. Фінальний етап відбувається в стерильній кімнаті. Відкриття американців здешевило редагування геному в тисячі разів і зробило його настільки ж ефективнішим.

Шлях від першого експерименту до ліків від конкретної хвороби українські генетики оцінюють у 4-5 років. Уляна про структуру ДНК дізнається лише в дев'ятому класі – доти науковці, за оптимістичними прогнозами, мають здолати більшість генетичних хвороб. Щоправда, сьогодні для батьків Уляни куди важливіший прогрес у традиційній медицині. У тих же Сполучених Штатах уже винайшли пігулки, які дають змогу дітям зі СМА повноцінно рухатись. Але в Україні їх і досі не зареєстрували.

Кореспондент ТСН Олександра Мітіна

Повʼязані теми:

Наступна публікація