Генетические болезни могут быть преодолены через 4-5 лет – украинские ученые

В Соединенных Штатах вылечили от генетической болезни живой эмбрион. Это называют "открытием десятилетия", говорится в сюжете ТСН.19:30.

8-летняя Ульяна легко опережает отца на новом коляске. Пандус и двор перестраивали всей семьей, чтобы можно было добраться до деревьев возле забора. Таких, как Ульяна, на всю Украину только две сотни. Абсолютное большинство генетическая болезнь убивает еще младенцами. "Больше двух лет нам никто не давал", - говорят родители. Спинально-мышечная атрофия – это когда постепенно отказывают все мышцы в организме. В тяжелых случаях ребенок не может самостоятельно ни есть, ни дышать. Ульяна тоже спит со специальным аппаратом, ее спину в поддерживающий корсет, а шею по пять часов в день вытягивает особый механизм.

Отец рассказывает о равнодушие чиновников и раздраженность врачей – все, что пришлось услышать за семь лет борьбы. "Заведите себе другого ребенка, это не перспективно", - пересказывает он жестокие слова чужих людей. Одолеть болезнь Ульяны, а заодно и другие генетические болезни, для науки с недавних пор – вопрос ближайшей перспективы. В университете Орегона ученые вылечили человеческие эмбрионы с помощью новой технологии со сложным названием CRISPR, которая сделала процесс генетического исправления очень простым.

CRISPR – это группа молекул, которые могут изменить ДНК. Собственно, вы можете произвести очень тонкую настройку и повлиять на любую часть ДНК, которую хотите. Молекулы могут обрезать эту часть и вставить вместо нее другую. Таким образом можно починить дефективный ген и вылечить любую генетическую болезнь. Это кардинально отличается от того, как чаще всего создаются ГМО, когда вы берете существующий ген одного вида и вставляете его в другой вид. В случае со CRISPR вы можете сказать – вот этот конкретный кусок ДНК вреден, я хочу его немного изменить. И сделать именно эту конкретную смену. Или много-много конкретных изменений, которые вам нужны, чтобы получить радикально обновленный организм.

Лаборатория, которая работает с CRISPR в Украине, содержится в институте геронтологии. Трудно поверить, что в темном, еще советском коридоре классического НИИ скрывается нечто настолько современное. Большую часть комнаты, куда Александр Коляда приглашает ТСН, занимает гигантский черный микроскоп. В этой и соседних лабораториях генетики исследуют процессы старения и пытаются его замедлить. CRISPR использует, чтобы изменять ДНК в многочисленных экспериментах. "Технология на самом деле очень простая, и в этом ее главное преимущество. Во многих странах, и у нас в лаборатории, мы привлекаем студентов для работы с этой технологией", - признался ученый.

Процесс выглядит так: к кишечной палочке аспирант Иван подпитывает фрагменты ДНК – их покупают за рубежом. Далее вырастают новые колонии, из них выделяют гены - в специальной центрифуге. После этого нужно взять человеческие клетки, в основном из кожи или крови, которые хранятся в гигантских бидонах с жидким азотом, и перенести в них полученный раствор. Финальный этап проходит в стерильной комнате. Открытие американцев удешевило редактирования генома в тысячи раз и сделало его столь же эффективным.

Путь от первого эксперимента до лекарства от конкретной болезни украинские генетики оценивают в 4-5 лет. Ульяна о структуре ДНК узнает только в девятом классе – до этого ученые, по оптимистичным прогнозам, должны преодолеть большинство генетических болезней. Правда, сегодня для родителей Ульяны куда важнее прогресс в традиционной медицине. В тех же Соединенных Штатах уже изобрели таблетки, которые позволяют детям со СМА полноценно двигаться. Но в Украине их до сих пор не зарегистрировали.

Корреспондент ТСН Александра Митина