Ученые использовали ВИЧ, чтобы исцелить детей от смертельного недуга

Американские исследователи использовали самый страшный вирус мира ВИЧ, чтобы исцелять детей. Все пациенты страдали от генного дефекта, который обрекал их на смерть при контакте с внешней средой, говорится в ТСН.16.45.

Малыши, которые были рождены с комбинированным иммунодефицитом – генная болезнь, когда иммунитет не работает вообще и любой контакт с внешним миром мог оказаться смертельным – были обречены на стерильную жизнь в ожидании неизбежного, но сейчас у них беззаботное детство. «Без лечения у детей, что рождаются без функционирующей иммунной системы, развиваются очень серьезные инфекции. Большинство умирает в первый год жизни. Болезнь вызывает дефект в гене, который отвечает за функционирование лимфоцитов – клеток иммунной системы», - рассказывает педиатр-гематолог Эвелина Мемкарз.

Самый известный из таких детей - Дэвид Веттер - родился в семидесятых. Об истории мальчика, который все свои 12 лет прожил в стерильном пузырьке, сняли несколько фильмов. Чтобы ребенок мог выходить из больницы на улицу, исследователи НАСА даже сделали для него специальный скафандр. Умер Дэвид из-за неудачной пересадки костного мозга. А болезнь так и назвали – синдром мальчика в пузыре.

Через 35 лет после его смерти исследователи из детской больницы Мемфиса заявили о научном прорыве. Вылечить недуг помог вирус иммунодефицита человека. «Мы заменяем дефективный ген, берем клетки костного мозга и вставляем нормальную копию этого гена. Уникальность исследования в том, что впервые для доставки чужеродных генов используется лентивирусный вектор – из семейства вирусов, включая ВИЧ», - рассказывает исследователь Брайан Соррентино.

До сих пор лечить недуг с помощью ВИЧ никто не решался. Методы генной терапии, которые применяли давали много побочных эффектов. До публикации сенсационных результатов исследователь не дожил полгода. Но как метод работает хорошо знают его коллеги. «Он использовал деактивированный ВИЧ. Забрал все активные части и оставил только оболочку, чтобы доставить здоровую копию в стволовую клетку. Это гораздо эффективнее и безопаснее для генной терапии», - объясняет Эвелина Мемкарз.

Новый способ исцелил уже 8 младенцев. Сейчас они живут нормальной жизнью и даже имеют иммунную реакцию на вакцины. Таких как они рождается один на 200 тысяч и это исключительно мальчики. Удастся ли помочь им всем, исследователи пока не прогнозируют, но, говорят, надежда на жизнь вне пузыря у пациентов наверняка появилась.